Мінохоронздоров'я ствердило Порядок проведення експертизи матеріалів на лікарські засоби обмеженого застосування, що направляються на державну реєстрацію (перереєстрацію)який набуде чинності з дня його публікації.
Порядок поширюється тільки на готові лікарські засоби обмеженого застосування (т. н. препарати-сироти) і не торкається ніяких інших медпрепаратів і радіофармацевтичних лікарських засобів. Експертиза проводитиметься в три етапи: первинна експертиза заяви (перевірка правильності подачі заяви і виду препарату); попередня експертиза (перевірка реєстраційних матеріалів про безпеку, ефективність і якість засобу); спеціалізована експертиза (для складання мотивованого укладення про ефективність, безпеку і якість лікарського засобу).
Згідно із загальним Порядку проведення експертизи реєстраційних матеріалів на лікарські засоби, "препарат обмеженого застосування (препарат-сирота) - лікарський засіб, що призначений для діагностики, профілактики чи лікування рідкісного захворювання, тобто захворювання, що загрожує життю, чи призводить до втрати працездатності зазвичай не більше 5 осіб з кожних 10000 жителів на момент подання заяви про державну реєстрацію".
